ҚАЗАҚСТАНДА МУКОВИСЦИДОЗЫ БАР БАЛАЛАРДА ТАРГЕТТІ ТЕРАПИЯНЫ ҚОЛДАНУДЫҢ АЛҒАШҚЫ ТӘЖІРИБЕСІ
Өзектілігі. Муковисцидоз (МВ) - CFTR геніндегі мутациялардан туындаған тұқым қуалайтын, аутосомды-рецессивті ауру. Соңғы онжылдықта CFTR ақуызының қызметін қалпына келтіруге бағытталған мақсатты препараттарды әзірлеу арқылы МВ емдеу тиімділігі айтарлықтай өсті. Ең жоғары тиімділік элексакафтор/тезакафтор/ ивакафтордың үштік комбинациясында байқалады (Трикафта®, Vertex Pharmaceuticals, АҚШ). Қазақстанда 2023 жылдан бастап қолданылады (генерикалық препарат elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor trilexa®, Tuteur S.A.S.I.F.I.A., Buenos Aires, Argentina). Бұған дейін Қазақстанда МВ бар пациенттерде мақсатты терапияны қолдану нәтижелері туралы хабарламалар болған жоқ. Препараттардың жалпы түрлерінің тиімділігі мен қауіпсіздігі туралы ақпарат өте аз.
Мақсаты: нақты клиникалық тәжірибеде МВ бар балалар мен жасөспірімдерде elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor trilexa® (Tuteur S.A.S.I.F.I.A., Buenos Aires, Argentina) жалпы мақсатты препаратының тиімділігі мен қауіпсіздігін бағалау.
Материалдар мен әдістері: Байқау зерттеуі жүргізілді, 11-17 жас аралығындағы МВ бар бес бала енгізілді, олар үш компонентті мақсатты препаратпен ем жүргізді элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор. Препараттың қауіпсіздігі жағымсыз құбылыстарды тіркеу және қанның биохимиялық көрсеткіштері деңгейінің динамикасы арқылы бақыланды. Элексакафтордың/тезакафтордың/ивакафтордың тиімділігі 12 айдан кейін тер сынамасы, антропометриялық өлшемдер, тыныс алу функциясы (Бірінші секундта мәжбүрлі дем шығару көлемі), өршу саны және бактерияға қарсы терапия курстары бойынша бағаланды.
Нәтижесі: МВ бар балаларда электрокафтор/тезакафтор/ивакафтордың үш компонентті мақсатты терапиясын (Трилекс®жалпы препараты, Tuteur S.A.S.I.F.I.A., Буэнос-Айрес, Аргентина) қолдану тыныс алу функциясының, тамақтану жағдайының, тер сынағының көрсеткіштерінің жақсарғанын көрсетті, 12 айдан кейін өкпенің өршу жиілігінің және жүйелі антибиотиктер курстарының төмендеуі байқалды емдеу. Қауіпсіздік профилі ең аз жағымсыз құбылыстармен қанағаттанарлық болды.
Қорытынды. Элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор комбинациясымен терапияның 12 айында клиникалық-функционалдық көрсеткіштердің оң динамикасы және үш компонентті мақсатты терапияның қауіпсіздігі көрсетілген. Үш компонентті мақсатты терапия алатын МВ бар балалар тобын кеңейту және оның Қазақстандағы тиімділігін бағалау бойынша зерттеуді жалғастыру қажет.
Түйінді сөздер: муковисцидоз, CFTR гені, үш компонентті таргетті терапиясы, тер сынағы, сыртқы тыныс алу функциясы.
Көрген адамдардың саны: 209
Библиографиялық сілтемелер
Маршалкина Т.В., Жанузакова Н.Т., Мукатова И.Ю., Ким С.С., Амелина Е.Л. Қазақстанда муковисцидозы бар балаларда таргетті терапияны қолданудың алғашқы тәжірибесі // Ғылым және Денсаулық сақтау. 2024. Т.26 (4). Б. 7-14. doi 10.34689/SH.2024.26.4.001Ұқсас жариялымдар:
COMPARATIVE EVALUATION OF BLOOD COLLECTION TUBES AND EXTRACTION METHODS FOR CIRCULATING TUMOR DNA
INFLUENCE OF SEX HORMONE-BINDING GLOBULIN (SHBG) ON THE LEVEL OF FREE TESTOSTERONE FRACTION IN OLDER OVERWEIGHT MEN
ASSESSMENT OF THE PROBABILITY OF DEVELOPING CARDIORENAL SYNDROME TYPE 2 DEPENDING ON POTENTIAL BIOMARKERS IN PEDIATRIC PATIENTS
MORPHO-GENETIC VARIABILITY IN MYOCARDIAL TISSUE AFTER SEPTAL MYECTOMY IN PATIENTS WITH OBSTRUCTIVE HYPERTROPHIC CARDIOMYOPATHY: A FOUR-CASE SERIES STUDY
CLINICAL EFFICACY OF SELECTIVE PLASMA FILTRATION (EVACLIO) IN CARDIOVASCULAR COMPLICATIONS: A CASE SERIES FROM THE HEART CENTER KAZAKHSTAN